Utilisation du sirolimus par voie orale pour le traitement des malformations vasculaires
Qu’est-ce qu’une malformation vasculaire ?
On appelle malformation vasculaire un groupe de vaisseaux sanguins anormaux. Les malformations vasculaires peuvent se former dans la peau, les tissus mous ou à l’intérieur des organes. Elles peuvent toucher les veines, les artères, les vaisseaux lymphatiques une combinaison de ces éléments. Ces malformations peuvent être présentes à la naissance, mais il se peut qu’elles ne soient diagnostiquées qu’au cours de la croissance de votre enfant. Les symptômes peuvent comprendre de l’enflure, de la douleur, des saignements ou des problèmes avec des organes ou des tissus à proximité.
Qu’est-ce que le sirolimus ?
Le sirolimus (également appelé Rapamune au Canada) est un médicament qui aide à réduire la croissance anormale des vaisseaux sanguins et lymphatiques. Il agit en bloquant une protéine appelée mTOR, qui est impliquée dans la prolifération des cellules et la formation des vaisseaux sanguins. Le sirolimus est souvent utilisé à des doses plus importantes pour prévenir le rejet d’un organe après une transplantation, mais il peut également aider à traiter certaines malformations vasculaires. Il aide à soulager les symptômes tels que la douleur, la raideur, la réduction des mouvements, les infections et la coagulation anormale, mais ce n’est pas un remède.
Pourquoi recommande-t-on le sirolimus à mon enfant ?
Le médecin de votre enfant pourrait recommander le sirolimus dans les cas suivants :
- la malformation vasculaire provoque de la douleur ou de l’inconfort ;
- entraîne des infections, des gonflements ou des saignements fréquents ;
- affecte un organe vital ou provoque des problèmes de respiration ou d’alimentation ;
- ne pas réagir à d’autres traitements, comme la sclérothérapie ou la chirurgie.
Comment le sirolimus est-il administré ?
Le sirolimus est pris par la bouche sous forme de liquide (1 mg/mL) ou de comprimé (1 mg), une ou deux fois par jour. Le liquide doit être mis au réfrigérateur et peut se conserver 30 jours une fois ouvert. On peut le prendre avec ou sans nourriture, mais la prise doit être régulière pour assurer une bonne absorption. Si vous diluez la solution dans de l’eau ou du jus d’orange, suivez les instructions fournies et lavez-vous toujours les mains avant de manipuler le médicament. Le dosage sera ajusté en fonction de la taille de votre enfant et de sa réaction au médicament. Votre médecin vous expliquera les instructions spécifiques de dosage.
À quoi s’attendre avec le traitement au sirolimus
| Surveillance des concentrations sanguines |
| Votre enfant aura besoin d’analyses sanguines régulières pour vérifier la concentration de médicament dans son corps. Ces tests aident le médecin à ajuster la dose pour s’assurer qu’elle est sécuritaire et efficace. |
| Rendez-vous de suivi réguliers |
| Votre enfant devra se présenter à des rendez-vous de suivi réguliers pour surveiller son état de santé, vérifier s’il y a des effets secondaires et voir comment la malformation vasculaire réagit au traitement. Il peut s’agir d’examens physiques, d’examens d’imagerie (comme une échographie ou une IRM) et de prises de sang. |
| Quels sont les effets secondaires possibles du sirolimus ? |
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Les effets secondaires courants comprennent :
Effets secondaires rares, mais graves :
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| Interactions médicamenteuses |
| Le sirolimus peut interagir avec d’autres médicaments, comme certains antibiotiques, des antifongiques, des antiépileptiques et des médicaments pour la tension artérielle. Évitez le pamplemousse et le jus de pamplemousse pendant le traitement, car ils peuvent nuire à l’efficacité du médicament. |
| Rappels importants |
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| Combien de temps mon enfant devra-t-il prendre le sirolimus ? |
| La durée du traitement au sirolimus varie selon la gravité de la malformation vasculaire et la façon dont votre enfant réagit au médicament. Certains enfants peuvent devoir le prendre pendant plusieurs mois, voire des années, tandis que d’autres peuvent l’utiliser de façon intermittente. |
Foire aux questions
| Le sirolimus guérira-t-il la malformation vasculaire de mon enfant ? |
| Le sirolimus ne guérit pas la malformation vasculaire, mais il peut aider à contrôler les symptômes et à ralentir la croissance de la malformation. Certaines malformations peuvent devenir moins visibles avec le temps grâce au traitement. |
| En combien de temps verrons-nous des résultats ? |
| Il peut s’écouler plusieurs semaines, voire des mois, avant qu’une amélioration notable ne se produise. Votre médecin surveillera les progrès de votre enfant et modifiera le plan de traitement au besoin. |
| Le sirolimus est-il sûr pour une utilisation à long terme ? |
| De nombreux enfants peuvent prendre du sirolimus en toute sécurité pendant de longues périodes, mais cela nécessite une surveillance régulière pour vérifier l’absence d’effets secondaires. Le médecin de votre enfant évaluera les avantages du médicament par rapport aux risques. |
| Qu’arrive-t-il si mon enfant manque une dose ? |
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Donnez-lui la dose dès que vous vous en rendez compte, sauf si l’heure de la prochaine dose est proche. N’administrez pas une double dose pour compenser celle que vous avez oubliée. En cas de doute, demandez conseil à votre médecin. |
Questions?
Pour en savoir plus sur les anomalies vasculaires et les ressources canadiennes, consultez le site Anomalies vasculaires Canada.
Si vous avez des questions ou des préoccupations, n’hésitez pas à communiquer avec nous :
Clinique des anomalies vasculaires du CHEO, 613-737-7600, poste 2326